Trong giai đoạn khám phá thuốc API, sản xuất thử nghiệm sử dụng ống nghiệm và bình Erlenmeyer. Đây được gọi là quy mô phòng thí nghiệm hoặc quy mô cốc thủy tinh. Ở quy mô này, thiết bị thử nghiệm có sẵn trên thị trường thường được lắp đặt và cơ sở (bao gồm tòa nhà, các hệ thống HVAC, vệ sinh và điện) phải được thiết kế để phù hợp với các thiết bị này theo cấu hình thân thiện với người dùng, có tính đến các cân nhắc về Sức khỏe, An toàn, Bảo mật, Môi trường (HSSE).

Các nhà máy sản xuất thí điểm hoặc các nhà máy thuốc thử nghiệm lâm sàng ở mức từ vài kilôgam đến hàng chục kilôgam, cần phải tuân thủ GMP. Đặc biệt đối với việc sản xuất nhiều chế phẩm mà tính an toàn và các khía cạnh khác chưa được xác nhận, điều quan trọng là phải lắp ráp và xây dựng một hệ thống hợp lý giải quyết các biện pháp khác nhau như cấu trúc phòng sạch, hệ thống HVAC, khả năng vệ sinh thiết bị và ngăn chặn các chất có hoạt tính cao.

Nghịch lý thay, các mục tiêu của API có trọng lượng phân tử trung bình, là một công nghệ mới, thường có hiệu quả dược lý cao. Điều này là do các API có hiệu quả dược lý thấp có tỷ lệ hoàn vốn đầu tư thấp. Do đó, các API có trọng lượng phân tử trung bình thường yêu cầu các biện pháp chống lại mối nguy hóa học. Các quy định về mối nguy hóa học này được thiết lập độc lập bởi từng quốc gia, khiến việc tuân thủ toàn cầu trở nên khó khăn.

Vì API có trọng lượng phân tử trung bình được sản xuất bằng phương pháp tổng hợp hóa học nên cần sử dụng một lượng lớn dung môi. Do đó, cơ sở sản xuất phải tuân thủ Đạo luật Cứu hỏa như một cơ sở sản xuất vật liệu nguy hiểm hoặc một cơ sở xử lý chung. Cụ thể, các cấu trúc như phòng hydro hóa phải được thiết kế để chịu được áp suất nổ và các tính năng như trục thông gió phải được lắp đặt để giải phóng áp suất nổ. Cần phải phối hợp với cơ quan cứu hỏa để thực hiện các biện pháp này, do đó cần có thiết kế đáng tin cậy của các kỹ sư có kiến ​​thức và kinh nghiệm.

Đối với API có trọng lượng phân tử trung bình, trong đó axit amin hoặc axit nucleic được liên kết từng bước, các bể phản ứng thường được tái sử dụng. Có lo ngại rằng cặn phản ứng có thể ảnh hưởng xấu đến các phản ứng tiếp theo. Do đó, việc vệ sinh giữa các quy trình và chiến dịch là rất quan trọng.

API có trọng lượng phân tử trung bình, giống như API có trọng lượng phân tử thấp và cao, đang bắt đầu khám phá các kỹ thuật sản xuất liên tục để cải thiện hiệu quả sản xuất. Cụ thể, các kỹ thuật như phản ứng hydro hóa dòng chảy liên tục và cô đặc màng đang được áp dụng. Để đạt được sản xuất liên tục, quản lý chất lượng thông qua Chất lượng theo Thiết kế (QbD) và giám sát trực tuyến thông qua Công nghệ Phân tích Quy trình (PAT) là những điểm chính.

Từ giai đoạn khám phá thuốc đến thử nghiệm lâm sàng và đưa ra thị trường, mở rộng quy mô tiến triển từ cốc thủy tinh đến phòng thí nghiệm (đôi khi được gọi chung là phòng thí nghiệm kilo) đến thí điểm để ra mắt ở quy mô thương mại. Đảm bảo chất lượng sản phẩm và hiệu quả sản xuất trong quá trình mở rộng quy mô này là một điểm then chốt.